Lékaři v Londýně historicky poprvé vyléčili děti narozené s genetickou slepotou pomocí takzvané genové terapie. Čtyři malí pacienti, kteří dříve rozeznávali pouze světlo a tmu, nyní vidí tvary, hračky, a dokonce rozpoznávají tváře svých rodičů.
Děti trpěly Leberovou kongenitální amaurózou (LCA), vzácným onemocněním způsobeným mutací genu AIPL1, které vede k postupnému odumírání světločivných buněk v sítnici. Bez léčby by do čtyř let zcela osleply.
Lékaři z Moorfields Eye Hospital a University College London však přišli s revolučním řešením – během hodinové operace vpravili zdravou kopii genu přímo pod sítnici pomocí neškodného viru. Informoval o tom například ostrovní deník The Guardian.
Výsledky jsou velice pozitivní. Například šestiletý Jace z Connecticutu, který byl operován ve dvou letech, nyní dokáže rozeznat hračky na dálku, reaguje na světlo a stal se aktivnějším ve škole. Jeho rodiče popisují změnu jako „naprosto neuvěřitelnou“.
Tato terapie představuje první účinnou léčbu pro nejtěžší formu dětské slepoty a otevírá dveře k dalšímu výzkumu v oblasti genetických onemocnění. Vědci doufají, že se brzy stane běžně dostupnou a pomůže tisícům dalších dětí po celém světě.
